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¿Qué hacemos?

PLACEMA tiene como objeto prestar servicios de reprogramación y diferenciación celular a grupos de investigación, a la industria farmacéutica y a la clínica, ajustados a los estándares nacionales e internacionales de calidad.

¿Qué es la reprogramación celular?

Las células madre poseen la capacidad de auto renovarse y de diferenciarse a tipos celulares específicos. Hasta hace poco tiempo existían dos grandes grupos de células madre: las adultas y las embrionarias (ver Glosario). Las células madre embrionarias, presentan la capacidad de diferenciarse en todos los tejidos adultos (células pluripotentes), por lo que han despertado gran interés como fuente de células para ser utilizadas en terapias regenerativas. Sin embargo, provienen de óvulos fecundados por lo que la fuente de obtención de estas células es limitada y su utilización no se haya legislada en Argentina.

Gracias a los trabajos del Dr. Shinya Yamanaka en 2007, a partir de células adultas como las de la piel, es posible generar células madre con características de células embrionarias humanas (Takahashi et al, 2006, Cell; 126(4):663-76). El proceso por el cual una célula adulta se convierte en una célula se denomina reprogramación celular. En otras palabras, la reprogramación celular permite obtener células especializadas como neuronas o células musculares a partir de células adultas como fibroblastos o células de la sangre. La reprogramación celular se realiza por medio de la transferencia de 4 genes (Oct3/4, Klf-4, c-Myc y Sox-2) a células adultas tales como fibroblastos o células de la sangre.

El impacto de esta tecnología y las enormes posibilidades que abre en el Sector Salud han quedado demostrados por el otorgamiento del premio Nobel de Medicina del año 2012 a su artífice, el Dr. Shinya Yamanaka. La reprogramación celular permite:

  1. Generar modelos de enfermedades in vitro para:
    • Estudiar la patofisiología de enfermedades.
    • Realizar screening de eficacia y toxicidad de drogas sobre células de pacientes de enfermedades específicas.
  2. Generar futuras terapias regenerativas:
    • A partir de células del mismo paciente.
    • A partir de células de donantes compatibles con el paciente.

Modelos de enfermedades in vitro para estudiar la patofisiología de enfermedades

Uno de los primeros impactos de esta nueva tecnología se basa en que se ha observado que células específicas (como neuronas) obtenidas por reprogramación y diferenciación de células adultas de un paciente poseen características funcionales relacionadas a la enfermedad del mismo. Por lo tanto, ya se han descripto más de 20 modelos de enfermedades para las cuales no existían modelos de estudio.

Modelos de enfermedades in vitro para realizar screening de eficacia y toxicidad de drogas sobre células de pacientes de enfermedades específicas

Esta metodología abre la posibilidad que células específicas como cardiomiocitos o neuronas sirvan como sustrato celular para el screening de drogas. Estos sustratos celulares pueden derivarse de pacientes de una patología determinada o de donantes sanos.

Futuras terapias regenerativas a partir de células del mismo paciente o de donantes compatibles con el paciente

La reprogramación celular permite obtener células con funciones específicas a partir de células de la piel o de la sangre. Estas células específicas serán el sustrato de futuras terapias celulares basadas en trasplantes que remplacen o regeneren células enfermas. Para que este trasplante celular no sea rechazado, las células trasplantadas deben ser compatibles con el paciente trasplantado o éste debe ser inmunosuprimido.

En el caso de generar, por reprogramación, células específicas del mismo paciente en el que serán utilizadas, se estará evitando posibilidades de rechazo. En el caso de generar un banco de células de donantes sanos, dependerá que el patrón de histocompatibilidad del donante esté representado en dicho banco para lograr compatibilidad con el paciente. Para desarrollar nuevos tratamientos a partir de la reprogramación celular se debe pasar por distintas fases de experimentación clínica, denominadas ensayos clínicos controlados. En estos ensayos clínicos, se prueba en pacientes, si una intervención es segura y si el tratamiento es efectivo. Es importante destacar que estas prácticas experimentales deben realizarse bajo un marco regulatorio estatal. En particular, los protocolos de investigación clínica utilizando células madre deben ser aprobados por el INCUCAI y son gratuitos para el paciente. Sólo cuando un tratamiento experimental en pacientes comprueba su eficacia terapéutica, y la ausencia de riesgos indeseables, puede pasar de ser un tratamiento experimental a uno establecido. Existe solo un ensayo clínico aprobado en el mundo que utiliza células reprogramadas como fuentes de células de reemplazo y comienza en el 2013.

Existe una visión consensuada de que esta nueva tecnología será una herramienta indispensable en la investigación de enfermedades, el testeo pre-clínico de drogas y en la generación de nuevas terapias. La combinación de lo reciente de su descubrimiento junto a su alto impacto futuro y la posibilidad de poseer en Argentina capacidad instalada para su desarrollo, hace de este tema un nicho de crecimiento estratégico para el país.